Na succesvolle eerdere stappen heeft Khondrion nu een RVO Innovatiekrediet van €5 miljoen binnengehaald voor een fase 3 klinische studie met Sonlicromanol, een potentieel medicijn tegen mitochondriële ziektes. Met dit bedrag, aangevuld met financiering van hun private investeerders, brengen ze de daadwerkelijke lancering van een behandeling voor deze zeldzame maar slopende ziektes weer een stap dichterbij. 

Op dit moment is er voor veel mitochondriële ziektes nog geen medicatie beschikbaar. Bij deze aandoeningen gaat er iets mis in de energiehuishouding van cellen, wat uiteenlopende gevolgen heeft, waaronder spierzwakte en ernstige vermoeidheid. Khondrion, een spin-off van het Radboudumc in Nijmegen, is een van de bedrijven die de afgelopen jaren hard heeft gewerkt aan een mogelijk medicijn voor deze ziektes. ‘Wij richten ons eerst op de meest voorkomende mutatie die mitochondriële ziektes veroorzaakt’, vertelde Jan Smeitink, ceo van Khondrion en hoogleraar Mitochondriële Geneeskunde aan de Radboud Universiteit, al eerder aan C2W | Mens & Molecule. ‘Het gaat om een mutatie in het tRNA van mitochondriën, en dit kan veel problemen veroorzaken.’ 

Redox modulator 

Sonlicromanol bleek een goede kandidaat om de verstoorde processen bij deze mutatie weer op gang te trekken. ‘We kunnen de genetische fout niet makkelijk corrigeren, dus richten we ons erop om de gevolgen te stoppen’, zegt Smeitink. Dit doet het molecuul onder andere door als redox modulator te zorgen dat de enzymen in de energiehuishouding blijven werken. Daarnaast voorkomt het celdood en ontstekingen die ontstaan doordat de mitochondriën niet goed meer werken.  

In eerdere klinische studies bleek het medicijn veilig en bovendien effectief. ‘We hebben hiervoor een kleine groep van 27 patiënten gebruikt, maar we zagen een significant effect’, vertelt Smeitink. ‘De achteruitgang in met name vermoeidheid en spierzwakte werd gestopt, en in sommige gevallen werden de klachten zelfs minder. Nederlandse patiënten uit deze studie gebruiken het medicijn nu al 2,5 jaar zonder problemen, en zijn er erg tevreden mee.’ 

Veilig en effectief 

De nu aangekondigde fase 3 studie richt zich op een grotere groep patiënten. Hiermee hoopt Khondrion te laten zien dat het medicijn veilig en effectief is voor veel patiënten. ‘Als alles goed gaat hopen we ons medicijn in 2028 op de markt te kunnen brengen, en veel mensen te helpen.’ 

En mocht deze marktintroductie succesvol zijn, blijft het wat Smeitink betreft niet bij alleen deze specifieke mutatie. ‘We willen zeker kijken of we ook andere aandoeningen waarbij mitochondriën betrokken zijn kunnen verlichten met ons medicijn. We hebben zelfs al aanwijzingen dat sonlicromanol ook kan helpen bij bijvoorbeeld post-COVID en bepaalde vormen van kanker. Dus wat ons betreft zijn we nog lang niet klaar.’  

J. Smeitink, et al., Phase 2b program with sonlicromanol in patients with mitochondrial disease due to m.3243A>G mutation, Brain (2024), doi:10.1093/brain/awae277