In de VS zijn muizen deels van een oogziekte genezen met behulp van nanodeeltjes. En die hebben het grote voordeel dat ze niet in het oog zelf hoeven te worden gespoten, zo valt te lezen in ACS Nano.

Het gaat hier over maculaire degeneratie, een typische ouderdomskwaal die wordt veroorzaakt door ongecontroleerde groei van bloedvaten in het oog. Die groei kun je afremmen door een antilichaam in te spuiten dat de groeifactor VEGF blokkeert. Dat inspuiten moet echter wél rechtstreeks in het oog gebeuren, een keer per maand, hoe onaangenaam en risicovol dat ook is.

De groep van Balamurali Ambati, aan de University of Utah, had al eerder laten zien dat je VEGF ook kunt blokkeren met een vorm van een gentherapie. Ze creëerden afbreekbare nanobolletjes van een copolymeer van melkzuur en glycolzuur. Aan de buitenkant hingen ze een peptide dat zich selectief bindt aan receptoren in de buurt van abnormaal groeiende bloedvaten. En in de bolletjes zat een stukje DNA dat vrijkwam als het omhulsel werd afgebroken, en dat codeerde voor een eiwit dat VEGF wegvangt.

Ze probeerden de bolletjes uit op ratten waarvan ze het netvlies eerst hadden behandeld met een laser. Die actie leidt tot abnormale groei van bloedvaten in het oog, die vervolgens door de nanobolletjes inderdaad keurig werd onderdrukt. Probleem was alleen dat de laser tevens de lichtgevoelige cellen onherstelbaar beschadigde. Of de nanobolletjestherapie echt een verbetering van het gezichtsvermogen kon betekenen, kwam je zo dus nooit te weten.

Ambati heeft nu een slimmere testmethode bedacht. Hij injecteerde muizen met een virus dat een RNA-fragment bevat dat de expressie blokkeert van een gen dat codeert voor een natuurlijke VEGF-inhibitor. Zo geef je dus VEGF de kans om de ogen van de muizen te verpesten, zonder dat je aan die ogen zelf hoeft te komen.

Zes weken na een éénmalige ntraveneuze injectie met nanobolletjes bleek het gezichtsvermogen van 85 procent van de muizen significant te zijn verbeterd.

Ambati zegt nu in onderhandeling te zijn met een farmaceutisch bedrijf, dat het uiteindelijk wil uitproberen op mensen.

bron: C&EN