In een eeuw tijd is het farmalandschap zeer ingrijpend veranderd. Van de eerste vaccins en penicilline tot immuun- en gentherapie, van ‘de eerste patiënt die…’ via lopendebandwerk naar personalized medicine. Waar gaat het verder nog heen, waarvan kunnen we het meeste verwachten? 

‘Waar het heengaat? Dat kun je onmogelijk voorspellen’, stelt farmaceutisch geneeskundige Henk-Jan Out. ‘In het verleden zijn er ontdekkingen gedaan die het hele veld op hun kop hebben gezet, en dat kan zo weer gebeuren.’ Out werkte bijna 20 jaar in Oss voor Organon, Schering-Plough en Merck, onder meer als klinisch onderzoeksdirecteur. Hij was ook voorzitter van de Nederlandse Vereniging voor Farmaceutische Geneeskunde (NVFG) en hoogleraar aan het Radboudumc in Nijmegen. In 2016 verscheen zijn boek Leve het Geneesmiddel! Over de verdiensten van de farmaceutische industrie.   

‘Maar natuurlijk zijn er wel recente ontwikkelingen die mij heel erg intrigeren’, zegt Out. ‘Ik ben bijvoorbeeld erg geïmponeerd door het succes van mRNA-vaccins. Door het werk aan de coronavaccins is dat in een stroomversnelling gekomen. We hebben nu een totaal nieuwe kijk op de werking van vaccins, en op hoe je je eigen lichaam kunt inzetten om bepaalde eiwitten te produceren. Heel interessant en veelbelovend.’ 

‘Ik ben erg geïmponeerd door de mRNA-vaccins’ 

Enorm potentieel, begrensde mogelijkheden 

Daarnaast ziet Out veel potentie in CRISPR-Cas als verfijnde knip- en plaktechnologie om aan dna te sleutelen. ‘Die techniek is geweldig innovatief, en biedt allerlei nieuwe mogelijkheden’, zegt hij. ‘Dit is een aanpak die bepalend kan worden voor het succes van andere grote ontwikkelingen, zoals celtherapie, gentherapie en kankerbehandelingen.’ Tot nu toe heeft CRISPR zich alleen nog in de labs bewezen, merkt Out op, en de toekomst moet uitwijzen of de techniek ook in de kliniek een verschil kan maken. ‘Maar de potentie is in elk geval enorm. Al is het alleen al in het onderzoek.’ 

De weg is vrij voor geavanceerde, gepersonaliseerde behandelingen, met technisch bijna onbegrensde mogelijkheden, aldus Out. Maar hij wil daarbij wel wat kanttekeningen plaatsen. ‘Wat nu vooral relevant is, is de haalbaarheid’, zegt hij. ‘De betaalbaarheid van de zorg staat onder druk. En door de steeds complexere regelgeving, strengere veiligheidseisen en de grotere rol van verzekeraars wordt het voor bedrijven steeds lastiger een nieuw geneesmiddel op de markt te brengen. Het wordt steeds risicovoller – zo’n 90 tot 95% van de kandidaatmedicijnen komt nooit op de markt – en daardoor is het steeds minder aantrekkelijk om er geld in te investeren. Er zijn analisten die zeggen: over tien jaar is het wel zo’n beetje klaar met dit model van medicijnontwikkeling.’  

‘Nu is vooral de haalbaarheid relevant’ 

Innovatie belonen 

Out heeft daar niet zo snel een oplossing voor. ‘Andere modellen zijn lastig’, zegt hij, ‘bijvoorbeeld dat we als samenleving meer financiële risico’s gaan dragen. Of dat we besluiten dat we niet langer investeren in therapieën die voor patiënten maar een marginale verbetering opleveren. Maar dat laatste is vaak lastig te beoordelen, omdat je nooit weet hoe trials zullen uitpakken. Dat zijn allemaal overwegingen die je moet meenemen als je het hebt over ‘het medicijn van de toekomst’.’ 

Hoe dan ook moeten we innovatie blijven belonen, besluit Out, en zorgen voor meer transparantie rondom uiteindelijke medicijnprijzen en vergoedingen. ‘Uiteindelijk betaalt zich dat altijd terug.’