Het klopt dat in de farma-R&D het laaghangende fruit is geplukt. Maar de definitie van 'fruit' behoeft enige aanpassing, zo blijkt wanneer je beslismodellen uit de economische wetenschappen loslaat op lifescience-onderzoeksprocedures.

Het pleidooi van Oxford-onderzoeker Jack Scannell en de Amerikaanse consultant Jim Bosley draait om ‘predictive validity’ (PV). In de farma komt research er vooral op neer dat je wilt weten of het ene molecuul het beter doet dan het andere. Onder de PV van zo’n beslismoment (dat kan een high-throughputscreening zijn, of een klinische test, of een acute aanval van onderbuikgevoel) versta je de kans dat je je moleculen in de volgorde zet die achteraf de juiste blijkt te zijn. Bijvoorbeeld omdat het molecuul met de hoogste score zich ontpopt tot melkkoe.

Zo’n beslissing neem je op basis van een voorspellend model (PM); Scannell en Bosley noemen als voorbeeld Lipinski’s ‘regel van vijf’ die globaal aangeeft of een molecuulstructuur medicinale potentie heeft, maar het kan bijvoorbeeld ook je inzicht in het te behandelen ziektebeeld zijn.

En het probleem zit volgens hen in een tekort aan PM’s die acceptabele PV’s opleveren. Dát is het laaghangende fruit: veel goede PM’s hebben inmiddels dusdanig goede medicatie opgeleverd dat het onderzoek naar de desbetreffende aandoening op een heel laag pitje is gezet, leggen ze uit in PLOS One .

Wat overblijft zijn de iets minder goede PM’s: als voorbeeld wordt alzheimer genoemd, typisch een ziektebeeld waarvan we nog heel veel puzzelstukjes missen. En vervolgens rekenen de auteurs voor dat een op het oog verwaarloosbare daling van de PV’s meer effect kan hebben dan tien of honderd maal zo veel experimenten doen. Gevolg is dat de ziekte in kwestie onbehandelbaar blijft en de R&D de tanden stuk blijft bijten op het ondeugdelijke PM, bij gebrek aan beter.

Daar komt volgens de auteurs nog bij dat binnen de branche het verbeteren van PM’s niet echt in de mode is en het loslaten van grof geschut (lees: high-throughputtechnieken) op mindere PM’s juist wel. De auteurs suggereren dat veel wetenschappers wel aanvoelen dat hun PV’s sub-optimaal zijn, maar ook dat werken aan verbetering daarvan minder wetenschappelijke publicaties per jaar oplevert dan wanneer ze een bibliotheekje extra onder de labrobot leggen.

Vul zelf de conclusie in.

bron: University of Oxford