Het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en het Radboudumc hebben samen een nieuw centrum opgericht dat de strijd aan gaat met zeer zeldzame ziektes, meldt een persbericht van het LUMC.

Het centrum gaat Dutch Center for RNA Therapeutics (DCRT) heten en wil RNA-therapie gaan gebruiken om genetische aandoeningen aan te pakken die zo zeldzaam zijn, dat farmaceutische bedrijven ze commercieel niet interessant genoeg vinden. Dit is tevens het eerste centrum in Europa dat RNA-therapie hiervoor gaat inzetten.

In de therapie gebruikt het DCRT antisense oligonucleotiden om de voortgang van de ziekte te stoppen. De behandeling is specifiek gericht op progressieve oog-, hersen- en spierziektes die via lokale toediening direct te behandelen zijn. Het project heeft geen winstoogmerk en staat onder leiding van dr. Willeke van Roon-Mom en prof. Annemieke Aartsma-Rus van de afdeling Humane Genetica (LUMC).