Eiwitplaques verdwijnen waar CPHPC verschijnt

R-1-[6-[R-2-carboxy-pyrrolidin-1-yl]-6-oxo-hexanoyl]pyrrolidine-2-carboxylzuur (CPHPC) kan de eiwitplaques in de hersenen van alzheimerpatiënten als sneeuw voor de zon laten verdwijnen. Het is al vijf keer gelukt en de bijwerkingen lijken nihil, zo melden Mark Pepys en collega’s (University College, Londen) deze week in PNAS.

CPHPC is een ‘klein’ molecuul dat selectief reageert met serum amyloïde P (SAP), een eiwit waarvan bekend is dat het in alzheimer-plaques voorkomt. De precieze functie is niet duidelijk, maar het lijkt de plaques bij elkaar te houden en bovendien de vorming van de hoofdcomponent amyloïde-beta te bevorderen. Ook zijn er aanwijzingen dat SAP rechtstreeks schade toebrengt aan hersencellen.

Pepys (spreek uit Pieps) werkt al 20 jaar aan SAP als ‘target’ voor alzheimermedicatie. Hij heeft CPHPC ooit samen met het Zwitserse farmaconcern Roche ontwikkeld. Roche is er eind vorig jaar echter uitgestapt, naar eigen zeggen omdat het niet meer binnen de kernactiviteiten paste. De rechten liggen nu geheel bij Pepys’ eigen spin-offbedrijfje, Pentraxin Therapeutics.

Tot nu toe was het idee dat CPHPC alleen SAP uit de bloedbaan kon verwijderen. Het zou dus de vorming van eiwitplaques wellicht kunnen afremmen, maar niets kunnen doen tegen plaques die zich al hadden gevormd. Het leek dus vooral een middel tegen ándere ziektes waar amyloïde aan te pas komt. Zo heeft Pentraxin twee maanden geleden een licentie verkocht aan GlaxoSmithKline voor het gebruik van CPHPC tegen systemische amyloïdose, een zeldzame, fatale aandoening waarbij overal in het lichaam amyloïde-ophopingen ontstaan.

Kennelijk heeft Pepys nu pas geprobeerd wat er gebeurt als je CPHPC geeft aan alzheimerpatiënten. Het resultaat was verrassend: CPHPC dringt wel degelijk in de hersenen door en breekt daar ook nog plaques af.

De duur van de proef was te kort (drie maanden) om te kunnen concluderen dat de vijf betrokken patiënten er klinisch opvooruit zijn gegaan, maar achteruitgegaan zijn ze in elk geval niet. Pepys wil nu een grotere proef met zo’n honderd atiënten organiseren.

bron: BBC News, Financial Times