Drisapersen verdwijnt in de ijskast. Het middel tegen de spierziekte van Duchenne maakt zo weinig kans op goedkeuring door de autoriteiten dat de Californische producent BioMarin er geen brood meer in ziet, zo bleek deze week.

Het betekent in feite dat BioMarin de $ 680 miljoen kan afschrijven die het anderhalf jaar geleden neertelde voor Prosensa, de voormalige startup van de Leisde onderzoeker Hans Schikan.

BioMarin trok de aanvraag voor toelating op de Europese markt in nadat de beoordelingscommissie CMPH had laten doorschemeren dat ze met een negatief oordeel ging komen. Begin dit jaar wees de Amerikaanse FDA de aanvraag ook al af omdat het middel niet effectief genoeg zou zijn.

Daarmee komt voorlopig een einde aan een lange lijdensweg. Drisapersen moest de eerste toepassing worden van ´exon skipping´, het overslaan van erfelijk beschadigde fragmenten bij het aflezen van DNA teneinde toch nog enigszins functionele eiwitten te kunnen aanmaken. In eerste instantie leek het zó veelbelovend dat farmagigant GlaxoSmithKline zich meldde als partner, en Prosensa zich aan de Nasdaq-beurs liet noteren. Maar de latere klinische tests vielen zo tegen dat GSK er de handen van af trok en de beurskoers kelderde.

Zelf hield ProSensa vol dat het niet lag aan drisapersen maar aan de tests, waarmee men de werkzaamheid van duchennemedicijnen pleegt de beoordelen. BioMarin geloofde dat ok en redde ProSensa van de ondergang. Maar de FDA wilde daar niet aan, en de Europese autoriteiten kennelijk ook niet.

BioMarin zet nu liever in op een volgende generatie duchennemedicijnen. Voor patiënten die al met drisapersen worden behandeld, is een overgangsregeling in de maak.

bron: FierceBiotech